7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
微治理赋能老城区焕发新活力******
微治理赋能老城区焕发新活力
——江苏南京玄武区以党建引领社区治理获实效
光明日报记者 苏雁 光明日报见习记者 李健
初冬，记者走进江苏省南京市玄武区孝陵卫街道双拜巷151号小区，只见一幢幢楼房外立面崭新平整，干净的沥青路上标线清晰，非机动车在车棚里停放有序，配电箱和下水井盖彩绘一新，休闲小广场上老人和孩子们怡然自得，到处洋溢着幸福安乐的气氛。“以前小区环境脏乱差，一进小区就心烦意乱。现在小区井井有条，有一种家的温馨。”家住双拜巷151号小区的周亚玲笑着说。
这是近年来南京市玄武区老旧小区改造的一个缩影。自2020年《国务院办公厅关于全面推进城镇老旧小区改造工作的指导意见》印发以来，南京市玄武区在加快推进城镇老旧小区改造的基础上，致力于推动国企物业全面托底，破解老旧小区治理难题。江苏省委党校党史党建教研部副主任、教授周延胜表示，在特大城市中心城区通过党建引领基层治理，玄武区的做法无疑是非常有益的探索。
瞄准基层治理难点，变“管字当头”为“服务为先”
小区是基层治理的重要单元，也是服务群众的前沿阵地。家住樱驼花园颂和园小区的许文花说：“以前，我丢过三辆自行车。现在保安每天在社区分时段巡视，大家的安全感满满的。”
记者看到，在颂和园小区每个楼栋单元里都有一张醒目的公告牌，上面有生活管家、红色管家、网格员、物业经理的联系信息及服务承诺，还有24小时的物业服务电话。居民们纷纷点赞小区的变化。
“作为江苏省省会城市的中心城区，玄武区人口密度大、外来人口多，566个居民小区中，有437个是老旧小区，其中还有40%左右是零散小区。”南京市玄武区委书记闵一峰在“党建引领基层治理玄武实践观摩点评会”上介绍说。
闵一峰表示，城区建设起步早、基层治理难点多，老旧小区存在物业管理缺失、矛盾纠纷多发易发、居民自治意识不强等问题，严重影响居民的生活品质和幸福满意度。如何以党建强基固本、为治理赋能增效，是玄武区委、区政府一直积极探索、努力解决的关键问题。
2020年7月，玄武区委、区政府明确由城建集团专门负责老城更新和新城开发。在精塑城区面貌的同时，主动响应民生诉求，成立下属百子物业公司，打造“百子红”党建品牌，扛起了无物业老旧小区托管的重任。
变“管字当头”为“服务为先”。国企物业将传统观念中的管理对象变为服务对象，进而动员服务对象成为共治力量，不断巩固基层治理基础、夯实基层治理底板。两年多来，百子物业托管老旧小区达到268个（包括封闭小区52个、零散小区216个），服务面积超470万平方米，惠及居民超6万户。
围绕“人”的融合，创新联合联动的治理机制
江苏省社会科学院社会学研究所所长、二级研究员张卫表示：“以党建工作的全覆盖提升物业服务的品质，创新联合联动的机制，实现了物业管理与社区治理的融合，网格化和数字化的融合，玄武区在破解老旧小区治理难题上形成了可贵的经验。”
西家大塘16-44号小区是百子物业首批托管的老旧小区，从“接得住”到“管得好”，最显著的变化就是党建引领下的融合共治。围绕“人”的融合，玄武区实施“双向进入、交叉任职”。一方面，由社区书记担任物业分公司党建指导员，做实做细企业党建，为物业管理注入“红色动能”；另一方面，由物业分公司经理担任社区大党委兼职委员，延伸管理服务触角，充分整合辖区资源。
走进大树根小区的公共活动空间，在议事角贴着一张议事结果公示：“2022年5月23日下午，百子物业第二党小组联合社区组织大树根项目部红色管家（党员志愿者）召开民主议事会，就开展垃圾分类工作听取群众意见，针对存在矛盾问题民主商议，共同制定化解矛盾的方法，及时有效地解答群众的疑惑。”
这是玄武区在推进基层治理过程中形成的一个创新机制。联席会议制度是由社区党组织牵头物业、管委会（业委会）共同协调解决物业服务及小区治理难题的重要制度，原则上每月召开一次。如有特殊情况，可以“一事一议”。
从电梯加装到路灯更换，从车棚改造到治安管理，从车位供给到环境绿化……联席会议制度真正让居民从看客变主人，热心参与到小区治理之中，形成了“大家的事大家商量着办”的良好氛围。
除此之外，小区里还活跃着一支由网格党支部书记、党员楼栋长等组成的“红色管家”队伍，他们轮流坐班，收集社情民意、解决群众诉求。“网格巡查、垃圾分类、疫情防控、调解纠纷、参与议事，可以说，就没有‘红色管家’不管的事儿。”大树根小区红色管家张顺宝自豪地说。
舒适宜居的生活环境，离不开用心周到的服务
雍园41号小区作为老旧小区，居民60%以上都是老年人，如何关爱老年人群体成为小区改造关注的重点。
“一楼住户有补贴，凭什么我们二楼住户就没有呢？”“电梯建成后影响采光怎么办？”在居民议事会上，大家你一言我一语，充分表达自己的意愿。为了方便老年人上下楼，社区党组织牵头召开近10场居民议事会，邀请物业前置介入，充分吸收群众意见，量身定制加装电梯方案。社区与物业共同配合，挨家挨户上门解释沟通，党员骨干不仅带头签署协议，还积极动员身边群众，最终实现了小区13个单元全覆盖加装电梯。
不仅如此，雍园41号小区还引入智慧物业平台。小区物业负责人指着显示屏向记者介绍：“通过监控系统，可以对小区各处有一个整体把握。通过人脸识别，我们可以实时关注老年人的生活动态，如果他（她）24小时没出门，我们就会上门去问候并了解相关情况。”
记者走访的每个小区都设置了“微服务角”，每周定期向居民免费提供理发、法律咨询、健康体检和上门助洁等服务。
老旧小区改造赢得了居民们的交口称赞，大大提升了幸福感和满意度。张顺宝感慨：“这两年，我们老百姓感受到了小区服务和氛围翻天覆地的变化。”
《光明日报》（ 2023年01月06日 03版）
